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劍橋大學研究人員發(fā)現(xiàn)了某種活性成分 可用于治療AML

2018-12-24
關(guān)鍵詞: AML 基因編輯

  英國劍橋大學研究人員從一種治療眼睛疾病的藥水中發(fā)現(xiàn)了某種活性成分,,用它可以有效治療惡性血癌且無副作用。

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  急性髓細胞白血?。?a class="innerlink" href="http://forexkbc.com/tags/AML" target="_blank">AML)是一種非常惡性的血癌,,30多年來,治療方法主要是化療,,但效果較差,,多數(shù)患者難以治愈,。劍橋大學研究人員在之前的研究中,曾開發(fā)出一種基于CRISPR基因編輯技術(shù)的新方法,。利用該方法,,他們鑒定出作為AML不同子類治療靶點的400多種基因,并發(fā)現(xiàn)其中一個基因SRPK1對MLL基因重排的AML生長至關(guān)重要,。SRPK1參與了被稱為RNA剪接的過程,,該過程準備RNA用于翻譯成蛋白質(zhì),而蛋白質(zhì)則是引導大多數(shù)正常細胞繁殖和生長過程的分子,。

  在新研究中,,他們發(fā)現(xiàn),SRPK1的遺傳破壞可以阻止MLL重排的AML細胞的生長,;而使用SRPK1的抑制劑SPHINX31——一種從治療視網(wǎng)膜新生血管疾病的滴眼液中提取的化合物之后,,幾個MLL重排的AML細胞株的生長受到強烈抑制,但其對正常血液干細胞的生長卻無抑制作用,。

  研究人員將病人AML細胞移植到免疫功能低下的小鼠身上,并用該化合物對其進行治療,,引人注目的是,,實驗鼠AML細胞的生長被強烈抑制,而且沒有顯示出任何明顯的副作用,。

  項目負責人喬治·瓦西利烏博士認為,,這種從眼藥水中提取的化合物能夠抑制一個關(guān)鍵基因,從而阻止造成惡性血癌的關(guān)鍵基因的生長,,且不傷害健康細胞,,有望成為治療人類惡性白血病的潛在方法。


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