美國FDA(食品和藥物管理局)當?shù)貢r間11月26號加速批準了精準抗癌藥Vitrakvi(又名larotrectinib)的上市，據悉,，不少業(yè)內人士表示,，Vitrakvi是第一個正式批準上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥,。

　　▲FDA官網報道

　　據FDA官網稱,，Vitrakvi是由Bayer(拜耳)和Loxo Oncology共同研發(fā)，可用于治療攜帶NTRK基因融合的實體腫瘤患者(包括成人和兒童),，尤其適合晚期和已經發(fā)生轉移,，且手術風險較大，沒有有效替代治療方案的無耐藥性突變患者,?？捎行е委煹陌┌Y類型包括：肺癌、甲狀腺癌,、黑色素瘤,、胃腸癌、結腸癌,、軟組織肉瘤,、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤,、闌尾癌,、乳腺癌、膽管癌,、胰腺癌等17種,。

　　FDA稱,，Vitrakvi在不同類型的實體瘤中表現(xiàn)出75%的總體反應率，6個月后反應率為73%,，一年后反應率為39%,。

　　FDA的文章還稱，在臨床試驗中接受Vitrakvi的患者報告的常見副作用包括疲勞,，惡心,，咳嗽，便秘,，腹瀉,，頭暈，嘔吐以及肝臟中AST和ALT酶血液水平升高,。建議衛(wèi)生保健提供者在治療的第一個月內每兩周監(jiān)測患者的ALT和AST肝臟檢查,，然后按月和臨床指示進行監(jiān)測。孕婦或哺乳期婦女不應服用Vitrakvi,，因為它可能對正在發(fā)育的胎兒或新生兒造成傷害,。患者應報告神經系統(tǒng)反應的跡象,，如頭暈,。

　　售價方面，成人膠囊批發(fā)采購費用：32800美元,，30天用量;兒童口服液配方的費用：起價為每月11000美元,，根據患者的表面積計算。拜耳公司表示,，患者不會負擔不起,，大多數(shù)患者的每月自付費用將為20美元或更低。他們公司將幫助患者支付昂貴的費用,，并將免費提供Vitrakvi,，同時制定保險詳細信息。如果患者負擔不起藥物,，由拜耳資助的慈善機構將免費提供該藥物,，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效,，將會退還保險公司或個人等支付者所有花費,。

　　另據都市快報報道，浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院腫瘤內科主任醫(yī)師單建貞表示,，Vitrakvi是一個靶向藥,，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者,。意味著不管什么癌種(組織/細胞/部位),，只要有NTRK基因融合,，就可以使用Vitrakvi進行治療。但TRK融合基因突變的發(fā)生概率很低,，這種突變在大多數(shù)實體腫瘤類型中發(fā)生的幾率不到1%,。不過對這部分罕見突變患者的有效率是前所未有的，屬于里程碑式的突破!